Коли тільки з’явилася можливість працювати з клітинами і генами, то відразу відкрилися перспективи для одержання певних лікарських препаратів, скажімо, інсуліну. Це надзвичайно актуально для медицини, оскільки на діабет хворіє приблизно 10 % населення земної кулі, тобто 0,5млрд. людей. Інсулін традиційно добувається з підшлункової залози великої рогатої худоби чи свиней. Якщо у майбутньому орієнтуватися тільки на такий шлях його одержання, то ніяких тварин невистачить для того, щоб задовольнити потреби в цьому препараті. Можна навести простий розрахунок: для лікування 750 діабетиків протягом року необхідно забити 23,5 тварини. Це дасть усього лише 450г. інсуліну. А використовуючи генно-інженерну технологію, таку кількість інсуліну можна одержати з мікроорганізмів, що інкубуються у дев’яти літровій посудині.
Як це робиться ? Ген інсуліну “вшивається” у плазміди, переноситься у кишкову паличку і починає в ній працювати, виробляючи інсулін. Собівартість препарату набагато нижча, ніж застарого способу його одержання. Отже, вигода застосування тут генно-інженерної технології очевидна. Можна отримати не тільки бичачий чи свинячий інсулін, а й людський. Сьогодні це вже роблять. Причому отримувати інсулін дає змогу як плазмідна технологія, так і фагова.
На базі генно-інженерної технології виник новий напрям – генна терапія. Суть її полягає у введенні в організм зміст генів, які перестали працювати чи працюють погано, активних генів. Наприклад, при захворюванні на діабет вводиться ген інсуліну, аби він працював і видавав свою продукцію. У дослідах на щурах це дало блискучий ефект. Щурам робили операцію – у них виділяли підшлункову залозу. Після цього тварини вже не виробляли інсуліну і були приречені на загибель. Але їм вводили ген інсуліну. Вони жили і це означало, що конструкція гену інсуліну працює. Тепер ця конструкція вже передається на передклінічні та клінічні випробування. Відкрилися також перспективи використання гена ліпопротеіну високої щільності (ЛВЩ), який продукує ліпопротеїд з такою ж назвою. Цей ліпопротеїд пов’язаний з таким захворюванням, як інфаркт і інсульт у ще нестарих людей – приблизно сорокарічного віку. Справа в тому, що з роками часто накопичується у судинах холестерин. Коли ж в організмі все гаразд, він виводиться ліпопротеідом високої щільності. Однак після 40 років у деяких людей “ламаються” гени ліпопротеїду. Цього “чистильника” судин стає дедалі менше, і тоді може статися інфаркт чи інсульт. На культурі клітини і на кролях, у яких попередньо викликали високі концентрації холестерину, було доведено, що введення гена ЛВЩ забезпечує зниження холестерину і його утримання на нормальному рівні. Це обнадійліві результати, які дають підстави ставити питання про проведення передклінічних досліджень.
Можна навести чимало переконливих прикладів того, як працюють генна терапія і генна технологія у медицині. От, приміром, недавно американці виділили з фібробластів людини фактор росту. А німецькі дослідники використали його для лікування закупорювання судин серця. Адже фактор росту фібробластів сприяє швидкому росту судин. Отже, коли його було введено в серце через вену і приклеєне до серцевого м’яза, він сприяв проростанню судин у серцевому м’язі. Це дає змогу уникати такої операції, як шунтування.
Інший приклад – інтерферон. Це єдиний унікальний препарат, що використовується для лікування всіх видів вірусних захворювань. Інтерферону дуже мало у крові людини і тварин. Він з’являється тоді, коли в організм потрапляє РНК-вмісний вірус. У відповідь на вірусну інфекцію і починає синтезуватися інтерферон. Саме тоді його можна виділити з крові. Приблизно з двох літрів крові одержують 1 мкг інтерферону. А якщо ми маємо ген інтерферону, то за допомогою генноінженерної технології в культуральному середовищі можна одержати з клітин кишкової палички набагато більшу концентрацію інтерферону, ніж та, що виникає у крові людини у відповідь на вірусну інфекцію.
Дуже перспективним є застосування генноінженерної терапії проти спадкових захворювань людини. Йдеться про хвороби, з якими надзвичайно важко боротися. Причини багатьох з них ще не вивчені, зрозуміло лише, що вони пов’язані з спадковими порушеннями якихось генетичних механізмів. Колись академік НАН України С.М.Гершензон вважав, що винуватиця появи спадкових захворювань – ДНК, яка входить до складу вакцини. Всі вакцини містять ДНК. І нині ставиться завдання одержувати чисті від неї вакцини. Однак з’ясувалося, що ДНК – не єдина винуватиця спадкових захворювань. Тут діє й чимало інших, мутагенних, факторів, передусім забруднення навколишнього природного середовища. Адже сьогодні у світі використовується 85 тисяч хімічних речовин, і далеко не всі вони ін активуються, багато які потрапляють у повітря, грунт, продукти харчування тощо.
Застосовуються генно-інженерні технології і для боротьби проти однієї з найнебезпечніших хвороб століття – раку. У Балтиморі, наприклад, сконструйовано вірус, який атакує тільки ракові клітини простати. Щоб зрозуміти значення цього досягнення, досить згадати, що у світі близько 80% чоловіків похилого віку хворіють на простатит.
Одна з найбільших і дуже актуальних проблем сучасної біології – це розшифрування генетичного коду всіх генів людини. Сьогодні розроблено Міжнародну програму з цієї проблеми, і генетики світу активно працюють над її виконанням. Людина має як мінімум 100 тисяч генів. Коли вдається розшифрувати їхній генетичний код, це стане основою для ліквідації багатьох спадкових та інфекційних захворювань, від яких щороку вмирають мільйони людей планети. Це туберкульоз, малярія, холера, гепатит В.
Самостійний напрям генно-інженерних технологій, що має широкий спектр досліджень, - це маніпуляції з рослинами. Тут генна інженерія досягла справді видатних результатів і перед нею відкриваються великі перспективи.
Вже вирощені трансгенні пшениця, кукурудза, соя, картопля, соняшник, ріпак та інші рослини. Цим рослинам введені гени, які відповідають за стійкість проти більшості пестицидів, гербіцидів та отрутохімікатів. Створена і в багатьох країнах споживається стійка проти колорадського жука транс генна картопля.
Вчені-генетики сьогодні наполегливо працюють над проблемами застосування генно-інженерних технологій і для очищення забрудненого довкілля. Генно-інженерним способом одержано псевдомонаси, що вбирають залишки нафти і фенолів у чотири рази активніше, ніж вихідні бактерії.
Дуже цікавий напрям генно-інженерних досліджень – це фіксація атмосферного азоту. Адже без азоту рослини не можуть рости з такою швидкістю. Виявилося, у міжклітинному просторі дикого рису існують бактерії з родини Клепсієл, які фіксують атмосферний азот і передають його рослинам. Ці мікроорганізми вдалося виділити. Їх привезли в Україну і провели експерименти, вводячи їх рослинам, які культивуються у нас. І ось результат. Культура гречки після введення препарату з цих бактерій дає врожай 12,3 центнера з гектара, а без препарату – 8 центнерів. Озима пшениця відповідно 52,4 і 45, ячмінь – 50 і 42, томати – 56,8 і 23 центнери. Вміст білка у зерні збільшується на 7-10%. А рівень нітратів зменшується у 10-100 разів, радіоактивного цезію – у 2,5 раза. На основі цих бактерій створено препарат, який сьогодні проходить широкі випробування. На нього покладають великі надії. Адже відомо, що азотисті добрива спричиняють утворення нітратів у рослинній продукції, а наш препарат екологічно чистий.
Актуальний напрям генно-інженерних досліджень – це виробництво продуктів харчування у сільському господарстві. Вже створено вектори для дводольних та однодольних рослин, в які можна вводити будь-які гени. Виведено новий сорт кукурудзи з високим вмістом білка. У Бразилії генетики працюють над програмою “Суперквасоля”. Передбачається, що гібрид квасолі та американського Гороха буде вдалим поєднанням цінних харчових властивостей і забезпечить їжею 500 млн.чоловік у Південній Америці.
Формуються і зовсім несподівані напрями досліджень. Наприклад, є реальна перспектива використання нових джерел енергії. Водорості, які містять 70% вуглеводнів, - це фактично повноцінне пальне. Ареал їх поширення – австралійські озера. Завдання генної інженерії – підвищити вміст вуглеводнів у цих водоростях.
Ще один цікавий об’єкт – гени фотосинтезу. Йдеться про перетворення світла на вуглеводень. Тут – безмежне поле досліджень для генетиків.
А от усім нам знайомі світлячки. Виявляється, з їхньою допомогою можна зробити ліхтарі. У Японії навіть прийнято п’ятирічний план створення ліхтаря на основі люциферин-люцеферазної реакції. В нього вкладено 1,8 мільярда ієн. Японці збираються виділити гени світлячків, що відповідають за цю реакцію, і ввести їх у дерева, які з настанням сутінок світитимуться замість ліхтарів. У такий спосіб можна заощадити чимало електроенергії.