В последние две декады способность переносить гены в ГСК обеспечила новые инсайты в поведение индивидуальных стволовых клеток и послужила основой новых подходов к лечению различных наследственных или приобретенных заболеваний. В настоящее время перенос в ГСК был достигнут в основном с помощью модифицированных ретровирусов. В то время как основанные на ретровирусах векторы могут эффективно трансдуцировать мышиные ГСК, экстраполяция этих методов к большим млекопитающим и человеку показала в клинических испытаниях, что они ведут к очень небольшому числу маркированных генами приживленных клеток. Дополнительно, оценки in vitro с помощью прогениторных клеток были найдены обладающими низкой предсказательной силой по отношению к исходу переноса генов в стволовые клетки. Внимание быстро переместилось к развитию превосходящих и более информативных преклинических анализов в исследовании переноса генов в человеческие стволовые клетки. Ксеногенные трансплантационные модели и системы трансплантации у больших млекопитающих оказались бесценны. Развитие лучших методов для оценки протоколов человеческой генной терапии и лучшего понимания стволовых клеток и векторной биологии нашло свою кульминацию в последнем десятилетии во множественных стратегиях для улучшения эффективности переноса генов ГСК. Улучшенные векторы переноса генов, оптимизация комбинации цитокинов и включение рекомбинантных фрагментов фибронектина в течение трансдуции являются примерами новых успешных добавлений к ранним протоколам переноса, которые внесли вклад в первый несомненные клинические выгоды от генетического манипулирования с ГСК /30/.
Таким образом, введение новых генов в стволовые клетки (генная терапия) раскрывает новые возможности для регенеративной медицины.